Вирус за 850 хиљада долара у Сједињеним Државама објавио је најскупљи лек на свету

Најскупљи лек у историји САД-а је по цијени од 850.000 долара (48 милиона рубаља) по пакирању. Запамтите ово име: Луктурна. Од сада је најскупљи лек на свету. Од почетка ове године покренуће је фармацеутска компанија Спарк Тхерапеутицс из Филаделфије која је специјализована за генску терапију..

Извор: ЦБС.цом

У децембру 2017. године, америчка администрација за храну и лекове (ФДА) је одобрила Луктурну гену терапију за лечење ретке наследне болести ретине - Лебер амапроза. Развијена од стране америчке компаније Спарк Тхерапеутицс, Луктурна је била прва генетска терапија која, користећи генетски модификован вирус, исправља геноме мрежничних мрежица директно у тело пацијента, пружајући делимично враћање вида.

РПЕ65 ген кодира производњу ензима неопходног за нормалан вид и одговоран је за формирање светлосних рецептора у очима, али ако особа добије своју неисправну копију, то ће узроковати Лебер амауросис или ретинитис пигментосу. Оба обољења доводе до оштећења вида и ризика од слепила. Спасење може бити генетска терапија.

Луктурна је решење са генетички модификованим вирусом који носи "тачан" ПРЕ65 гену. Вирус се ињектира директно у очи и започиње производњу коригованог ензима у ретини. Операција траје само 45 минута. Пријављено је да једна доза лека. Пакет ће садржати две дозе - по један у сваком оку (тј. 425 хиљада долара по дози).

Тестирање је доказало да Луктурна заиста враћа визију оних који имају ретку форму наслеђене слепило. Процењује се да је око две хиљаде људи присиљено да живи са овом дијагнозом у САД-у.

Првобитно Спарк Тхерапеутицс је требало да пусти лек на тржиште по цени од милион долара, али осигуравајуће куће су је убедиле да смањи ову количину на неки начин. У Америци, већина лекова на рецепту барем делимично плаћају здравствени осигураника..

Иако је то огромна цена за лек, Луктурна је прави пробој у медицини, јер генетска терапија може помоћи у борби против насљедних обољења и карцинома, од којих већина случајева почиње са оштећењем ДНК..

До данас је најскупљи лек на свету коришћен у Европи, али није лиценциран од стране Сједињених Држава, генетске терапије Глибера из униКуре-а. Његов трошак износио је 1,2 милиона долара. Међутим, прошле године је прекинута због недовољне потражње. Овај лек је намењен генској терапији ретке наследне болести - недостатком ензимске липопротеиназе..